在中国的医疗体系中，罕见病用药一直是一个令人关注的话题。随着政策的不断推进，今年的医学界迎来了深刻的变化，特定治疗药物如伏索利肽的出现，让许多希望渺茫的家庭重新看到了曙光。
2024年1月17日，正值春节前夕，在首都医科大学附属北京儿童医院的冷藏库中，一瓶瓶治疗儿童软骨发育不全的伏索利肽静静躺候，期待着以希望的光辉照亮无数小患者的未来。软骨发育不全，这种罕见病不仅使孩子们的身材严重受限，甚至还可能引发一系列的并发症，严重削弱了他们的生存质量。如今，作为全球首款该病的治疗药物，虽然伏索利肽尚未在国内正式上市，但得益于北京持续推进的罕见病药品保障先行区建设，这款药物得以进口至北京，成为众多家庭的希望所在。
根据北京儿童医院药学部主任郭鹏介绍，自2024年4月11日这款药物开出第一张处方以来，医院接诊的患儿人数已经涨到了19名。这其中，来自全国各地的父母纷纷慕名而来，其中不乏来自海外的家庭。以李先生为例，他的孩子在出生后不久便被确诊为软骨发育不全，经过一年多的求医过程，甚至因病情恶化出现呼吸暂停的情况，让家人的心情分外沉重。最终，李先生通过病友群了解到北京儿童医院可使用伏索利肽，及时带着孩子赶来寻求治疗。
替孩子申请治疗的李先生说道：“用药近3个月以来，孩子的身体健康情况得到了极大的改善，如今已经能够扶着沙发独自站起了。”一纸药方，改写的不仅是患者的生命轨迹，更是整个家庭的未来。他们再也用不着因药物问题而夜夜失眠，过年时，李先生的家人终能安心团聚。
这一切的变化，离不开国家在保障罕见病用药方面的持续努力。2023年11月，国务院正式同意支持北京在天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内正式注册的罕见病药品。这样的措施，从根本上打破了过去‘人等药’的困境，慢慢转变为‘药等人’的良好局面。
为了推动罕见病药品保障先行区的建设，北京市各部门积极合作，探索创新，从最初的试点阶段，到2024年9月，市药监局等有关部门发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》，进一步梳理工作的流程，逐步形成了一套完善的制度。截止到2024年底，已有5款药品通过该区的建设工作获批临时进口，这一系列的举措无疑为无数罕见病患者提供了新的希望。
在这样的新政策支持下，医疗机构能自行或委托药品进口企业办理药品通关单，及时提取药品，快速缩短了患者的等待时间。而这一贯穿政策与人性关怀的改革，正是治愈无数心灵创伤的重要一步。如今，罕见病用药的获取，已经建立起了一条新通道，让那些曾经被病痛折磨的家庭，重燃了希望的火焰。
总之，随着罕见病药品政策的不断发力和落实，我们大家可以看到一个更为光明的未来。在这样的背景下，家庭与医疗机构一起努力，形成合力，有助于逐步优化遵循科学与人性的用药保障机制。这不仅为患者提供了最迫切的医疗支持，也为中国的医疗政策改革带来了新的启示。返回搜狐，查看更加多
